申请/专利权人：马萨诸塞大学

申请日：2022-04-06

公开（公告）日：2024-03-01

公开（公告）号：CN117642506A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210407 US 63/171,893"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.03.19#实质审查的生效;2024.03.01#公开

摘要：本发明涉及基因工程领域。具体地，其涉及治疗基于遗传的疾病和病症的组合物和方法。例如，预期了促进产生非功能性蛋白质的提前终止密码子的翻译通读的核酸寡聚体。在提前终止密码子下游的+4至+8+4、+5、+6、+7和+8核苷酸位置处结合的DNA和修饰的核酸寡核苷酸成功促进了囊性纤维化基因中提前终止密码子的通读。

主权项：1.一种脱氧核糖核酸DNA反义寡聚体，其从信使RNAmRNA分子内提前终止密码子中的第一个核苷酸下游的+4至+8核苷酸位置之间开始与核糖核酸RNA序列互补。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 马萨诸塞大学 无义密码子的特定寡核苷酸编程的通读

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