申请/专利权人：分贝治疗公司

申请日：2022-05-05

公开（公告）日：2024-03-22

公开（公告）号：CN117750983A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;C07K14/435;A61P27/16

优先权：["20210505 US 63/184737"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.22#公开

摘要：本公开提供了含有在外毛细胞特异性启动子调控控制下编码硬纤毛蛋白的多核苷酸的组合物，以及含有所述组合物的双载体系统，其可用于促进硬纤毛蛋白在外毛细胞中特异性表达。另外，本文所述的组合物可用于治疗患有听力损失或有发展听力损失风险的受试者，所述听力损失诸如与硬纤毛蛋白中的突变相关的听力损失。

主权项：1.一种双载体系统，其包含：a第一核酸载体，其包含与SEQIDNO:1至SEQIDNO:3中任一个具有至少85％序列同一性的癌调蛋白OCM启动子，所述启动子可操作地连接至编码硬纤毛蛋白N端部分的第一多核苷酸；以及b第二核酸载体，其包含编码硬纤毛蛋白C端部分的第二多核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 分贝治疗公司 用于使用硬纤毛蛋白双重载体系统治疗感觉神经性听力损失的组合物和方法

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