申请/专利权人：因特利亚治疗公司

申请日：2017-12-21

公开（公告）日：2024-03-22

公开（公告）号：CN117737062A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N15/55;C12N9/22;A61K48/00;A61P1/16;A61P11/00;A61P43/00;G01N33/68

优先权：["20161222 US 62/438,219"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.09#实质审查的生效;2024.03.22#公开

摘要：本发明提供在SERPINA1基因中引入双链断裂的组合物及方法。本发明提供减少及消除α1‑抗胰蛋白酶AAT的突变体形式诸如患有α1‑抗胰蛋白酶缺乏症AATD的个体中所见的突变体形式的组合物及方法。

主权项：1.诱导SERPINA1基因中的双链断裂DSB的方法，所述方法包括向细胞递送组合物，其中所述组合物包含指导RNA，所述指导RNA包含选自SEQIDNO:5至SEQIDNO:129的指导序列或与选自SEQIDNO:5至SEQIDNO:129的序列具有至少99％、98％、97％、96％、95％、94％、93％、92％、91％或90％同一性的指导序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 因特利亚治疗公司 用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物及方法

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