申请/专利权人：加利福尼亚大学董事会

申请日：2018-02-07

公开（公告）日：2024-03-26

公开（公告）号：CN110612113B

主分类号：A61K38/00

分类号：A61K38/00;A61K38/17;A61K47/64;A61K48/00;A61P3/04;A61P25/00;A61P25/08;A61P25/28;A61P27/02;A61P13/12

优先权：["20170207 US 62/455,988"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.26#授权;2020.03.06#实质审查的生效;2019.12.24#公开

摘要：提供了用于激活哺乳动物细胞中的转录的方法和组合物。

主权项：1.一种用于治疗哺乳动物对象中单倍体机能不全疾病的方法的组合物，所述方法包括使所述对象的细胞与所述组合物接触，所述组合物包含：i）催化失活的CRISPR核酸酶，其融合于转录激活结构域；和ii向导RNA，其中所述向导RNA包含：a）靶向区域，其在所述细胞的核中存在的条件下，与和单倍体机能不全的基因的野生型拷贝操作性地连接的启动子区域或增强子区域特异性杂交；和b）在所述细胞的核中存在的条件下特异性结合催化失活的CRISPR核酸酶的结合区域，-其中所述接触形成包含与向导RNA结合的催化失活的CRISPR核酸酶的复合物，其中所述复合物中向导RNA的靶向区域与所述启动子或增强子杂交；并且-其中所述复合物以足以治疗所述对象中的单倍体机能不全疾病的量和持续时间激活单倍体机能不全的基因的野生型拷贝的转录；和-其中所述单倍体机能不全的基因是SCN2A，SIM1或MC4R，其中所述向导RNA的靶向区域由以下编码或与以下特异性杂交：SEQIDNO:38GCTCACTGTAGGACCCGAGCC，SEQIDNO:39GACGCGGCGCTCATTGGCCAA，SEQIDNO:40CGAGCCGCGAGCCCAGTCGCG，SEQIDNO:41TCCCCCCCCCCCCCCACGCGA，SEQIDNO:42GTCACTCACCCCGATTGGCCA，SEQIDNO:44GTTGGCTTATCCAAACATCTC，SEQIDNO:45ATGTTAAGCAAGGGTAATAGA，SEQIDNO:46CTGTGAAAGGAATACAATTCA，SEQIDNO:47GCCAATTCTTGGCAACCGAGC，SEQIDNO:49AATTAGCAGACAGCTTGGTAC；SEQIDNO:51CACTGAATACGGATTGGTCAG，SEQIDNO:52GATGTCTCAGAACCACTGAAT，SEQIDNO:54ACCAATCCGTATTCAGTGGTT，SEQIDNO:85CCTTTCTATGACCTAGTCGG，SEQIDNO:86CAGAATCAGTAACGCACTGT，SEQIDNO:87GAAACCAGGAGAGATAACCC，SEQIDNO:88GGACCCCAGATATTCTGGAA，SEQIDNO:89TTATTGTTGACTTAACGAAG；SEQIDNO:92TGTTGGTTTATTGGACCCCAGATATTC，SEQIDNO:93TGTTGGAGAAAATTAACTTAGTGCATA，或SEQIDNO:94TGTTGGTATAACTGCCACTAGAGGGCT。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 加利福尼亚大学董事会 单倍体机能不全的基因疗法

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