申请/专利权人：新加坡科技研究局

申请日：2019-01-18

公开（公告）日：2024-04-12

公开（公告）号：CN111886029B

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;A61P9/00;C12N15/861

优先权：["20180119 SG 10201800530Q"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.12#授权;2021.01.22#实质审查的生效;2020.11.03#公开

摘要：本发明涉及表达载体和其他化合物在破坏核骨架和细胞骨架LINC复合物的连接器，使核从其与细胞骨架的连接中解偶联，从而改善由一种或多种Lmna突变引起的疾病即所谓的核纤层蛋白病的方法中的用途。更具体地，本发明涉及显性负SUN结构域蛋白和或显性负KASH结构域蛋白的表达，以破坏例如心肌细胞中的LINC复合物，从而抑制扩张型心肌病DCM的疾病进展。

主权项：1.一种包含腺相关病毒表达载体AAV载体的核酸分子在制备用于治疗核纤层蛋白病的药物中的用途，其中所述表达载体包含可操作地连接的转基因，其中所述转基因在转染细胞中的表达导致转染细胞中的核骨架和细胞骨架接头LINC复合物的破坏，并且其中所述转基因包含用于表达含SUN结构域蛋白的SUN结构域，N末端信号序列，信号肽酶切割位点，和C末端靶向肽序列的核酸序列防止由转基因表达的肽的分泌。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 新加坡科技研究局 破坏LINC复合物以治疗核纤层蛋白病

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