申请/专利权人：吉尼松公司;埃夫里-瓦尔德艾松大学;法国国家卫生及研究医学协会

申请日：2022-08-04

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN117897492A

主分类号：C12N15/85

分类号：C12N15/85;A61K48/00;C12N15/86

优先权：["20210804 EP 21306089.0"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.16#公开

摘要：本发明涉及新型杂合启动子。本发明还涉及含有所述杂合启动子的表达盒和载体。本文还公开了实施这些杂合启动子的方法，特别是基因治疗的方法。

主权项：1.一种核酸分子，其包含彼此可操作连接的：i一个或多个肝选择性增强子；ii第一肌肉选择性启动子，所述第一肌肉选择性启动子是CK6启动子或其功能性变体；和iii第二肌肉选择性启动子，所述第二肌肉选择性启动子选自spC5-12启动子、CK6启动子、CK8启动子、Acta1启动子、MCK启动子、结蛋白启动子及其功能性变体；所述第二肌肉选择性启动子优选为spC5-12启动子、CK6启动子、CK8启动子、Acta1启动子或其功能性变体；所述第二肌肉选择性启动子优选为spC5-12启动子或其功能性变体。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 吉尼松公司;埃夫里-瓦尔德艾松大学;法国国家卫生及研究医学协会 用于肌肉和CNS中的基因表达的杂合启动子

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