申请/专利权人：苏州诺洁贝生物技术有限公司

申请日：2024-01-08

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN117887723A

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C12N7/01;A61K48/00;A61P3/06

优先权：

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.16#公开

摘要：本发明提供了一种核酸分子、转基因表达盒、重组腺相关病毒及其应用，属于基因治疗技术领域。本发明通过将包含编码人低密度脂蛋白受体的核酸分子与利于肝脏细胞表达的表达控制元件进行组合组装得到转基因表达盒，并将其用于制备重组腺相关病毒rAAV，所得重组腺相关病毒在较低的剂量下即可长期降低受试者的LDL‑C和TC含量，在家族性高胆固醇血症的治疗中有良好的应用前景。

主权项：1.一种编码人低密度脂蛋白受体的核酸分子，其特征在于，其核苷酸序列如SEQIDNO:2-18任意一项所示；优选地，所述核苷酸序列如SEQIDNO:3、SEQIDNO:4、SEQIDNO:5、SEQIDNO:11、SEQIDNO:12或SEQIDNO:16所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 苏州诺洁贝生物技术有限公司 密码子优化的LDLR基因及其应用

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