申请/专利权人：昆明理工大学

申请日：2023-12-28

公开（公告）日：2024-04-26

公开（公告）号：CN117925612A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N15/86;A61K48/00;A61K38/46;A61P21/00

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.05.14#实质审查的生效;2024.04.26#公开

摘要：本发明提供了一种用于治疗杜氏肌营养不良症的靶向人DMD基因51号外显子的sgRNA及其载体和应用。涉及的sgRNA为靶向DMD基因51号外显子的Human‑sgRNA1Ex51，Human‑sgRNA2Ex51，Human‑sgRNA3Ex51，Monkey‑sgRNA1Ex51，Monkey‑sgRNA2Ex51，Monkey‑sgRNA3Ex51，Monkey‑sgRNA4Ex51中的一种；载体由sgRNA克隆至质粒上并进行病毒包装获得。本发明筛选出来的sgRNA具有更高的打靶效率，可用于治疗DMD基因51号外显子上产生终止密码子的DMD患者。

主权项：1.一种用于治疗杜氏肌营养不良症的靶向人DMD基因51号外显子的sgRNA，其特征在于，所述sgRNA为Human-sgRNA1Ex51，Human-sgRNA2Ex51，Human-sgRNA3Ex51，Monkey-sgRNA1Ex51，Monkey-sgRNA2Ex51，Monkey-sgRNA3Ex51，Monkey-sgRNA4Ex51中的一种；所述Human-sgRNA1Ex51是针对人DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.1所示；所述Human-sgRNA2Ex51是针对人DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.2所示；所述Human-sgRNA3Ex51是针对人DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.3所示；所述Monkey-sgRNA1Ex51是针对猕猴DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.4所示；所述Monkey-sgRNA2Ex51是针对猕猴DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.5所示；所述Monkey-sgRNA3Ex51是针对猕猴DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.6所示；所述Monkey-sgRNA4Ex51是针对猕猴DMD基因51号外显子设计的sgRNA，核苷酸序列如SEQIDNO.7所示。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 昆明理工大学 用于治疗杜氏肌营养不良症的靶向人DMD基因51号外显子的sgRNA及其载体和应用

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