申请/专利权人：苏州荷光科汇生物科技有限公司

申请日：2022-10-31

公开（公告）日：2024-04-30

公开（公告）号：CN117947040A

主分类号：C12N15/12

分类号：C12N15/12;C12N15/66;C12N15/864;C12N5/10;A61K48/00;A61K45/06;A61P7/10;A61P7/04

优先权：

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.30#公开

摘要：本发明提供了用于目的基因的表达盒及其应用。具体地，本发明提供了一种具有HCR、DSE、TPL、eMlp等元件的表达盒及其编码核酸、表达载体、宿主细胞、药物组合物、基因递送系统与应用，还提供一种C1‑INH蛋白编码核酸分子及其应用。基于本发明提供的表达盒及其应用，可以实现低副作用、一次给药终身受益的疾病治疗效果。

主权项：1.一种表达盒，其特征在于，所述表达盒从5'-3'端具有式I所示的结构：Z1-Z2-Z3-Z4-Z5-Z6-Z7-Z8I式中，各“-”独立地为键或核苷酸连接序列；Z1为HCR元件；Z2为DSE元件；Z3为TPL元件；Z4为eMlp元件；Z5为内含子；Z6为无或Kozak序列；Z7为目的基因；和Z8为polyA元件。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 苏州荷光科汇生物科技有限公司 用于目的基因的表达盒及其应用

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