申请/专利权人：艾姆皮瑞克公司

申请日：2022-06-14

公开（公告）日：2024-05-03

公开（公告）号：CN117980478A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61P25/28;C07H21/02

优先权：["20210616 US 63/211,379"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.05.03#公开

摘要：本文公开了包含靶向MTRES1的寡核苷酸的组合物。该寡核苷酸可以包括小干扰RNAsiRNA或反义寡核苷酸ASO。本文还提供了治疗与MTRES1基因突变相关联的病况的方法，其包括提供靶向对象中的MTRES1的寡核苷酸。

主权项：1.一种组合物，其包含寡核苷酸，所述寡核苷酸靶向MTRES1并且当以有效量施用至对象时减少中枢神经系统CNSMTRES1。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 艾姆皮瑞克公司 MTRES1相关疾病和病症的治疗

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