申请/专利权人：小利兰·斯坦福大学托管委员会;退伍军人事务部代表的美国政府

申请日：2017-01-03

公开（公告）日：2023-07-28

公开（公告）号：CN114699558B

主分类号：C12N5/10

分类号：C12N5/10

优先权：["20160104 US 62/274,700","20161028 US 62/414,533"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.07.28#授权;2022.07.22#实质审查的生效;2022.07.05#公开

摘要：提供了用于胶原蛋白VII的基于细胞的递送以治疗大疱性表皮松解症和角膜糜烂的方法。本公开还提供了包含角质形成细胞片层或角膜细胞片层，或者基本上由其组成，或者更进一步由其组成的组合物和药物组合物。

主权项：1.用包含编码全长野生型人胶原蛋白VIICOL7A1蛋白质的基因构建体的病毒转导的角膜上皮细胞片层在制备用于治疗患有隐性营养不良型大疱性表皮松解症RDEB的受试者角膜糜烂的药物组合物中的用途，其中通过用包含所述基因构建体的病毒进行转导来矫正所述角膜上皮细胞；并且其中所述转导的角膜上皮细胞中的每一个具有不超过3的前病毒基因组拷贝数PGCN。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 小利兰·斯坦福大学托管委员会;退伍军人事务部代表的美国政府 使用经遗传矫正的自体角质形成细胞进行的隐性营养不良型大疱性表皮松解症的基因疗法

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