申请/专利权人：世代生物公司

申请日：2021-09-16

公开（公告）日：2023-08-01

公开（公告）号：CN116529369A

主分类号：C12N15/11

分类号：C12N15/11

优先权：["20200916 US 63/079,349","20201231 US 63/132,838"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.10.13#实质审查的生效;2023.08.01#公开

摘要：本申请描述了一种用于递送和表达转基因的具有线性和连续结构的ceDNA载体。ceDNA载体包含两侧是两个ITR序列的表达盒，其中所述表达盒编码转基因，所述转基因编码FVIII蛋白。一些ceDNA载体还包含顺式调节元件，所述顺式调节元件包括调节开关。本文还提供了用于使用所述ceDNA载体在体外、离体和体内可靠基因表达FVIII蛋白的方法和细胞系。本文提供了包含可用于在细胞、组织或受试者中表达FVIII蛋白的ceDNA载体的方法和组合物以及用表达FVIII蛋白的所述ceDNA载体治疗疾病的方法。可以表达这种FVIII蛋白以用于治疗疾病，例如血友病A。

主权项：1.一种无衣壳封闭端DNAceDNA载体，所述ceDNA载体包含：在侧接反向末端重复序列ITR之间的至少一个核酸序列，其中至少一个核酸序列编码至少一种FVIII蛋白，其中编码至少一种FVIII蛋白的所述至少一个核酸序列选自与表1A中所示的任何核酸序列SEQIDNO:71-183、556和626-633具有至少85％同一性的序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 世代生物公司 非病毒DNA载体及其用于表达FVIII治疗剂的用途

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