申请/专利权人：上海交通大学医学院附属第九人民医院

申请日：2023-10-26

公开（公告）日：2024-01-26

公开（公告）号：CN117448381A

主分类号：C12N15/864

分类号：C12N15/864;C12N9/22;C12N15/113;A61K48/00;A61P43/00;A61P1/08

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.02.13#实质审查的生效;2024.01.26#公开

摘要：本申请涉及基因编辑领域，具体涉及基因编辑激活Atoh1转录促进前庭毛细胞再生及修复前庭功能。本申请提供一种基因编辑系统，所述基因编辑系统包括：DNA编辑元件及其编码基因，CRISPR核酸酶及其编码基因，基因调控元件及其编码基因，和载体，所述DNA编辑元件靶向于Atoh1，所述基因调控元件用于激活Atoh1。本申请通过前庭电生理检测和前庭功能行为学检测，确认利用CRISPR系统上调Atoh1可以在体内成功实现毛细胞损伤造成的前庭功能障碍治疗。

主权项：1.一种基因编辑系统，其特征在于，所述基因编辑系统包括：DNA编辑元件及其编码基因，CRISPR核酸酶及其编码基因，基因调控元件及其编码基因，和载体，所述DNA编辑元件靶向于Atoh1，所述基因调控元件用于激活Atoh1。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 上海交通大学医学院附属第九人民医院 基因编辑激活Atoh1转录促进前庭毛细胞再生及修复前庭功能

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