申请/专利权人：马萨诸塞大学;贝丝以色列迪克尼斯医疗中心公司

申请日：2022-06-22

公开（公告）日：2024-03-08

公开（公告）号：CN117677699A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210623 US 63/214,224"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.08#公开

摘要：本公开涉及血管生成病症的新型靶标。还提供了新型寡核苷酸。还提供了使用新型寡核苷酸治疗血管生成病症例如，先兆子痫的方法。

主权项：1.一种双链RNAdsRNA分子，所述dsRNA包含反义链和有义链，每条链具有5'端和3'端，其中：1所述反义链包含与5'CTCTCGGATCTCCAAATTTA3'SEQIDNO:1或5'CATCATAGCTACCATTTATT3'SEQIDNO:2的核酸序列基本上互补的序列；2所述反义链长度为至少20个核苷酸；3所述反义链包含至少50％的2'-O-甲基修饰；4所述反义链5'端的位置2、4、5、6、8、10、12、14、16和20中的任一个或多个处的核苷酸不是2'-甲氧基-核糖核苷酸；5所述反义链3'端的位置1-2至1-8处的核苷酸经由硫代磷酸酯核苷酸间键相互连接；6所述反义链的一部分与所述有义链的一部分互补；7所述有义链长度为至少15个核苷酸；8所述有义链包含至少65％的2'-O-甲基修饰；9所述有义链5'端的位置4、6、8、10和14中的任一个或多个处的核苷酸不是2'-甲氧基-核糖核苷酸；并且10所述有义链5'端的位置1-2处的核苷酸经由硫代磷酸酯核苷酸间键相互连接。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 马萨诸塞大学;贝丝以色列迪克尼斯医疗中心公司 用于治疗先兆子痫和其他血管生成病症的优化抗FLT1寡核苷酸化合物

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