申请/专利权人：匹兹堡大学联邦系统高等教育;加利福尼亚大学董事会

申请日：2019-02-28

公开（公告）日：2024-03-08

公开（公告）号：CN112041451B

主分类号：C12N15/864

分类号：C12N15/864;A61K47/50;A61K48/00;A61K38/46

优先权：["20180228 US 62/636,638"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.08#授权;2021.03.19#实质审查的生效;2020.12.04#公开

摘要：在一个实施方式中，本发明提供了包含外表面的腺相关病毒AAV，所述表面包含一个或多个肽标签，所述肽标签能与结合伴侣形成键，其中所述AAV是活病毒。在另一个实施方式中，本发明提供了一种偶联物，其包含至少一个该AAV和至少一个多肽，所述多肽包含第一结构域和第二结构域，所述第一结构域为针对标签的结合伴侣，所述第二结构域为生物活性多肽。在另一个实施方式中，本发明提供了一种偶联物，其包含至少一个该AAV第一AAV和至少一个第二AAV，其中该第二AAV包含第二外表面，该第二外表面包含至少一个针对所述标签的结合伴侣或针对第三接头分子的结合伴侣，其中所述至少一个第一AAV和所述至少一个第二AAV结合。

主权项：1.一种偶联物，其包含：a第一腺相关病毒AAV，所述第一AAV是活病毒且包含外表面，所述外表面包含一个或多个肽标签，所述一个或多个肽标签能与结合伴侣形成键；b至少一个多肽，所述多肽包含第一结构域和第二结构域，所述第一结构域包含针对所述一个或多个肽标签的结合伴侣，所述第二结构域包含生物活性多肽，其中所述第一AAV和所述至少一个多肽结合，其中所述第二结构域包含Cas9蛋白；和，c至少一个第二AAV，其中所述至少一个第二AAV是活病毒且包含第二外表面，所述第二外表面包含针对所述一个或多个肽标签或针对第三接头分子的至少一个结合伴侣，其中所述第一AAV和所述至少一个第二AAV通过所述一个或多个肽标签与所述第二外表面上的所述结合伴侣结合或通过所述第三接头分子结合，且其中所述第三接头分子将所述第一AAV和所述至少一个第二AAV桥接在一起，并且其中，Cas9蛋白以与AAV表面连接的蛋白质形式而非遗传编码的形式通过所述偶联物递送。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 匹兹堡大学联邦系统高等教育;加利福尼亚大学董事会 基于AAV的基因和蛋白质递送模块化系统

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