申请/专利权人：特瓦德生物科学股份有限公司

申请日：2022-05-05

公开（公告）日：2024-03-12

公开（公告）号：CN117693586A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N15/67;C12N15/09

优先权：["20210505 US 63/184,514"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.12#公开

摘要：本发明一般涉及包含第一、第二和或第三修饰tRNA的表达载体和药物组合物，以及表达载体和药物组合物用于在哺乳动物细胞中表达由含有提前终止密码子的基因编码的功能性基因产物和或治疗由提前终止密码子介导的病症例如Dravet综合征的用途。

主权项：1.表达载体，其包含：a编码第一阻抑tRNA的第一核苷酸序列，所述第一阻抑tRNA包含与TGA提前终止密码子杂交的反密码子，并且能够被第一氨基酸氨基酰化；b编码第二阻抑tRNA的第二核苷酸序列，所述第二阻抑tRNA包含与TAG提前终止密码子杂交的反密码子，并且能够被第二氨基酸氨基酰化；以及c编码第三阻抑tRNA的第三核苷酸序列，所述第三阻抑tRNA包含与TAA提前终止密码子杂交的反密码子，并且能够被第三氨基酸氨基酰化。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 特瓦德生物科学股份有限公司 用于治疗提前终止密码子介导的病症的方法和组合物

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