申请/专利权人：瑞科德治疗公司;得克萨斯大学体系董事会

申请日：2022-03-23

公开（公告）日：2024-03-22

公开（公告）号：CN117750948A

主分类号：A61K9/51

分类号：A61K9/51;A61K48/00;A61K47/24;A61K9/00

优先权：["20210323 US 63/164,534","20220201 US 63/305,652"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.12#实质审查的生效;2024.03.22#公开

摘要：本文描述了用于有效力地全身性递送至受试者的细胞的组合物、试剂盒和方法。本文还描述了包含组装到脂质组合物的治疗剂或预防剂的药物组合物。所述脂质组合物能够包含可电离阳离子脂质、磷脂和选择性器官靶向脂质。本文进一步描述了用脂质组合物配制的治疗剂或预防剂的高效力剂型。

主权项：1.一种配制用于全身性例如，静脉内施用的组合物，所述组合物包含与脂质组合物组装的治疗剂，所述脂质组合物包含：i可电离阳离子脂质；ii聚合物缀合的脂质；以及iii具有式IA的结构的选择性器官靶向SORT脂质或其药学上可接受的盐、立体异构体、互变异构体： 其中：R1和R2各自独立地是烷基C8-C24、烯基C8-C24或任一基团的取代形式；R3、R3'和R3”各自独立地是烷基C≤6或经取代的烷基C≤6；并且X-是单价阴离子。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 瑞科德治疗公司;得克萨斯大学体系董事会 用于靶向全身性递送至细胞的组合物和方法

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