申请/专利权人：深圳市茵冠生物科技有限公司

申请日：2023-10-16

公开（公告）日：2024-03-22

公开（公告）号：CN117106781B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61K45/06;A61P3/06;A61P9/10;A61P9/12;A61P9/00;A61P7/02

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.22#授权;2023.12.12#实质审查的生效;2023.11.24#公开

摘要：本发明属于小分子药物领域，具体涉及修饰的核酸及其产品和应用。本发明的核酸为一种siRNA，并公开了其正链和反链的结构，明确了核苷酸的具体修饰方式，从而获得了性能更好的PCSK9抑制剂，可以显著降低小鼠体内hPCSK9及LDL‑C水平，在给药后的21天仍具有抑制水平，对小鼠的高血脂症具有一定的治疗效果，给药间隔长，未来可作为他汀类药物的附加治疗，为高血脂症患者提供更好的治疗选择。

主权项：1.一种修饰的核酸，其特征在于，正义链为SEQIDNO.26，反义链为SEQIDNO.36，所述的正义链和反义链中：m表示2’-O-甲基取代修饰，f表示2'氟代修饰，s表示硫代骨架修饰，双字母表示同时包括两种修饰。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 深圳市茵冠生物科技有限公司 修饰的核酸及其产品和应用

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