申请/专利权人：瑞泽恩制药公司

申请日：2014-10-15

公开（公告）日：2024-04-16

公开（公告）号：CN110951779B

主分类号：C12N15/85

分类号：C12N15/85;C12N15/90;A01K67/0278;C07K14/715;C07K14/775

优先权：["20131211 US 61/914,768","20140626 US 62/017,416","20140725 US 62/029,261","20140919 US 62/052,906","20141003 US 62/059,527"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.04.16#授权;2020.05.01#实质审查的生效;2020.04.03#公开

摘要：本发明提供使用如本文所述的包含各种内源或外源核酸序列的大靶向载体LTVEC修饰在真核细胞、哺乳动物细胞、人类细胞或非人类哺乳动物细胞中的目标基因组基因座的组合物和方法。另外的方法组合使用所述LTVEC和CRISPRCas系统。本发明还提供用于产生在其种系中包含一种或多种靶向基因修饰的基因修饰的非人类动物的组合物和方法。

主权项：1.一种在人类诱导的多潜能干细胞中修饰目标基因组基因座处的基因组的体外方法，包括：向所述人类诱导的多潜能干细胞引入Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的核酸、在所述目标基因组基因座处与CRISPR靶序列杂交的CRISPRRNA或编码所述CRISPRRNA的DNA、tracrRNA或编码所述tracrRNA的DNA，以及大靶向载体，所述大靶向载体大小至少为10kb，其包括插入核酸，所述插入核酸侧接：i与在所述目标基因组基因座处的5'靶序列同源的5'同源臂；和ii与在所述目标基因组基因座处的3'靶序列同源的3'同源臂，以及其中在将所述Cas9蛋白或编码所述Cas9蛋白的核酸、所述CRISPRRNA或编码所述CRISPRRNA的所述DNA、所述tracrRNA或编码所述tracrRNA的所述DNA，以及所述大靶向载体引入所述人类诱导的多潜能干细胞后，所述人类诱导的多潜能干细胞的基因组被修饰以包含靶向基因修饰，所述靶向基因修饰包括i所述目标基因组基因座的区的缺失，所述的缺失至少为30kb和或ii在所述目标基因组基因座处插入所述插入核酸，其中所述插入至少为30kb。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 瑞泽恩制药公司 用于靶向修饰基因组的方法和组合物

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