申请/专利权人：湖南中医药大学

申请日：2020-09-19

公开（公告）日：2024-03-26

公开（公告）号：CN112048509B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P29/00;A61P35/00

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.26#授权;2020.12.25#实质审查的生效;2020.12.08#公开

摘要：本发明公开了一种抑制NLRP3基因表达的siRNA分子及其应用。本发明提供的siRNA分子包括组合一至六中的任意一种，能够高效抑制NLRP3基因的表达，提高细胞线粒体的活性，降低细胞蛋白的表达，用于制备抑制基因NLRP3表达的药物，制备治疗细胞焦亡的药物。

主权项：1.一种抑制NLRP3基因表达的siRNA分子在体外抑制NLRP3基因表达的应用，其特征在于，所述抑制NLRP3基因表达为抑制THP-1巨噬细胞的NLRP3基因的mRNA表达；所述siRNA分子包括正义链和反义链，所述siRNA分子的序列包括如下组合：正义链的核苷酸序列如SEQIDNO.7所示；和反义链的核苷酸序列如SEQIDNO.8所示；其中，所述siRNA分子的序列具有甲氧基修饰和氟代修饰，所述甲氧基修饰为甲氧基取代核苷酸中的核糖2′-羟基；所述氟代修饰为氟取代核苷酸中的核糖2′-羟基；按照5’末端到3’末端的方向，所述siRNA分子的序列的正义链的第1、2、3、4、6、10、11、12、13、14、15、16、17、18和19为甲氧基修饰的核苷酸；第5、7、8和9位为氟代修饰的核苷酸；所述siRNA分子的序列的反义链的第1、3、4、5、7、10、12、13、15、17、18和19为甲氧基修饰的核苷酸；第2、6、8、9、14和16位为氟代修饰的核苷酸；所述siRNA分子的序列还具有硫代磷酸酯基修饰，所述硫代磷酸酯基修饰为磷酸酯基中的磷酸二酯键中的至少一个氧原子被硫原子取代；所述siRNA分子的序列的正义链和反义链均具有硫代磷酸酯基修饰位点；所述正义链的硫代磷酸酯基修饰位点为5'末端端部的第1个核苷酸和第2个核苷酸之间，和5'末端端部的第2个核苷酸和第3个核苷酸之间的至少一种；所述反义链的硫代磷酸酯基修饰位点为以下位置中的至少一种：5'末端端部的第1个核苷酸和第2个核苷酸之间；5'末端端部的第2个核苷酸和第3个核苷酸之间；3'末端端部的第1个核苷酸和第2个核苷酸之间和3'末端端部的第2个核苷酸和第3个核苷酸之间。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 湖南中医药大学 一种抑制NLRP3基因表达的siRNA分子及其应用

免责声明
1、本报告根据公开、合法渠道获得相关数据和信息，力求客观、公正，但并不保证数据的最终完整性和准确性。
2、报告中的分析和结论仅反映本公司于发布本报告当日的职业理解，仅供参考使用，不能作为本公司承担任何法律责任的依据或者凭证。

阅读全文 双屏查看 官方信息 专利公告 收藏专利 下载PDF 下载WORD