申请/专利权人：佛罗里达大学研究基金会有限公司;宾夕法尼亚大学托管会

申请日：2019-06-03

公开（公告）日：2024-03-26

公开（公告）号：CN112204145B

主分类号：C12N15/79

分类号：C12N15/79;C12N15/86;C12N15/85;C12N15/10;C12N15/11;C12N15/113;C07H21/02

优先权：["20180601 US 62/679,585","20190222 US 62/809,539"]

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.26#授权;2021.01.26#实质审查的生效;2021.01.08#公开

摘要：本公开内容的一些方面涉及可用于治疗视网膜色素变性的方法和组合物。在一些方面，本公开内容提供了用于向对象递送干扰RNA以降低对象中内源RHO基因的一个或两个等位基因例如与视网膜色素变性相关的突变rho等位基因的表达的组合物和方法。在一些实施方案中，还向所述对象递送对所述干扰RNA具有抗性的替代RHO编码序列。

主权项：1.短发夹核糖核酸shRNA分子，其包含：a包含以下序列组之一的有义及反义链：i包含核苷酸序列GUGGCAUUCUACAUCUUCASEQIDNO：1的有义链和包含核苷酸序列UGAAGAUGUAGAAUGCCACSEQIDNO：2的反义链，ii包含核苷酸序列CCUACAUGUUUCUGCUGAUSEQIDNO：23的有义链和包含核苷酸序列AUCAGCAGAAACAUGUAGGSEQIDNO：24的反义链，iii包含核苷酸序列GCAUGGUCAUCAUCAUGGUSEQIDNO：25的有义链和包含核苷酸序列ACCAUGAUGAUGACCAUGCSEQIDNO：26的反义链，或iv包含核苷酸序列CUGCCUACAUGUUUCUGCUSEQIDNO：21的有义链和包含核苷酸序列AGCAGAAACAUGUAGGCAGSEQIDNO：22的反义链；以及b包含核苷酸序列UUCAAGAGASEQIDNO：3的环。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 佛罗里达大学研究基金会有限公司;宾夕法尼亚大学托管会 用于治疗显性视网膜色素变性的组合物和方法

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