申请/专利权人：武田药品工业株式会社

申请日：2022-06-14

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117858895A

主分类号：C07K14/755

分类号：C07K14/755;A61K38/37;A61K48/00

优先权：["20210614 US 63/210,386"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.09#公开

摘要：除其他方面外，本公开提供了用于在哺乳动物细胞中表达的编码因子VIII变体的密码子改变的多核苷酸。在一些实施方案中，本公开还提供了用于治疗血友病A的哺乳动物基因疗法载体和方法。在一些实施方案中，本公开提供了用于向血友病A患者给药编码因子VIII多肽的多核苷酸，例如密码子改变的多核苷酸的方法。

主权项：1.一种用于治疗血友病A的方法，其包括向被诊断为患有血友病A的人受试者静脉内输注每千克所述人受试者体重1.2x1013个的剂量的腺相关病毒AAV颗粒，其中所述AAV颗粒包含有包含SEQIDNO:1CS04-FL-NA的核酸序列的多核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 武田药品工业株式会社 使用表达增强的编码重组FVIII变体的病毒载体的血友病A基因疗法

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