申请/专利权人：里兰斯坦福初级大学理事会

申请日：2014-02-22

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117838716A

主分类号：A61K31/7088

分类号：A61K31/7088;A61K31/7115;A61K38/45;A61P1/04;A61P1/14;A61P1/16;A61P11/00;A61P13/00;A61P13/02;A61P19/00;A61P19/02;A61P19/08;A61P19/10;A61P25/00;A61P25/02;A61P25/16;A61P25/18;A61P25/22;A61P25/24;A61P25/28;A61P27/00;A61P27/02;A61P27/06;A61P27/12;A61P27/16;A61P29/00;A61P3/00;A61P3/02;A61P3/04;A61P3/10;A61P31/00;A61P31/16;A61P35/00;A61P37/02;A61P43/00;A61P7/00;A61P9/00;A61P9/10;C12N15/54;C12N9/12

优先权：["20130222 US 61/768,047"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.26#实质审查的生效;2024.04.09#公开

摘要：本发明提供了用于在细胞中瞬时表达外源端粒酶活性的化合物和组合物。与编码端粒酶逆转录酶的核糖核酸相关的化合物和组合物在需要此类处理的细胞的端粒延伸中是有用的。此类细胞包括例如含有缩短的端粒的细胞和来自可从端粒延伸受益的受试者，例如患有年龄相关疾病或其它疾病或处于患所述疾病的风险中的受试者的细胞。还提供了通过向动物细胞体外或体内施用提供的化合物和组合物来延伸端粒的方法，以及包括所述化合物和组合物以及使用说明书的试剂盒。

主权项：1.一种化合物，所述化合物包含：含有至少一个经修饰的核苷并且编码端粒酶逆转录酶的合成核糖核酸，用于在治疗或预防以下的方法中使用：a牵涉短的端粒的疾病，所述疾病选自由以下组成的组：代谢综合征、糖尿病、糖尿病性溃疡、心脏病、癌症、血管性痴呆、阿尔茨海默症、中风、老年性黄斑变性、免疫衰老、骨髓衰竭、消化道溃疡、肝硬化、疝气、感染、慢性感染、轻度或严重认知障碍、行动不便、骨质疏松症、骨关节炎、类风湿关节炎、年龄相关焦虑、平衡障碍、耳鸣、贝尔氏麻痹、白内障、慢性阻塞性肺疾病、角膜擦伤、冠状动脉疾病、外周动脉疾病、结膜炎、霰粒肿、脱水、抑郁症、肺气肿、眼疾病、无法茁壮成长、流感、广泛性焦虑症、青光眼、听力损失、味觉减退、食欲不振、髋关节脱位、记忆力减退、帕金森氏病、椎管狭窄、尿失禁和脊椎骨折；或者b患有年龄相关疾病或处于患年龄相关疾病的风险中的动物受试者的年龄相关疾病，其中所述年龄相关疾病牵涉短的端粒；其中端粒酶逆转录酶在细胞中瞬时表达；以及其中至少一个端粒在细胞内延伸；以及其中包含在所述合成核糖核酸中的所述至少一个经修饰的核苷赋予所述合成核糖核酸降低的免疫原性。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 里兰斯坦福初级大学理事会 与端粒延伸相关的化合物、组合物、方法和试剂盒

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