申请/专利权人：星火治疗有限公司

申请日：2018-08-01

公开（公告）日：2020-05-15

公开（公告）号：CN111163796A

主分类号：A61K38/37(20060101)

分类号：A61K38/37(20060101);A61K48/00(20060101);C07K14/755(20060101);A61K45/06(20060101)

优先权：["20170801 US 62/540,053","20171109 US 62/583,890","20171208 US 62/596,535","20171208 US 62/596,670"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2020.07.14#实质审查的生效;2020.05.15#公开

摘要：公开了使用包含编码FVIII蛋白的核酸和核酸变体的载体的方法。在特定实施方案中，治疗患有血友病A的人的方法包括施用重组腺相关病毒rAAV载体，所述载体包含编码因子VIIIFVIII的核酸或编码具有B结构域缺失的因子VIIIFVIIIhFVIII‑BDD的核酸变体。在一些方面，核酸变体与SEQIDNO:7具有95％或更高的同一性和或具有不超过2个胞嘧啶‑鸟嘌呤二核苷酸CpG的核酸变体。在其他方面，以小于约6×1012载体基因组千克vgkg的剂量向所述人施用rAAV载体。

主权项：1.一种治疗患有血友病A的人的方法，其包括施用重组腺相关病毒rAAV载体，其中所述载体基因组包含编码具有B结构域缺失的因子VIIIFVIIIhFVIII-BDD的核酸变体，其中所述核酸变体与SEQIDNO:7具有95％或更高的同一性。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 星火治疗有限公司 因子VIII(FVIII)基因治疗方法

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