申请/专利权人:塞利克公司
申请日:2019-01-07
公开(公告)日:2021-01-12
公开(公告)号:CN112218642A
主分类号:A61K31/706(20060101)
分类号:A61K31/706(20060101);A61K31/7064(20060101);A61K31/7076(20060101);C07H19/10(20060101);C07H19/16(20060101);C07H19/20(20060101)
优先权:["20180105 US 62/613892"]
专利状态码:失效-发明专利申请公布后的视为撤回
法律状态:2024.01.05#发明专利申请公布后的视为撤回;2021.01.29#实质审查的生效;2021.01.12#公开
摘要:本发明涉及核苷酸前药及其药物制剂。本发明进一步涉及本发明的前药在治疗线粒体DNAmtDNA耗竭综合征MDS中的用途。
主权项:1.一种具有式I结构的化合物或其药学上可接受的盐或前药: ,其中:R1选自芳基和杂芳基;R2和R2'各自独立地选自氢、烷基、芳烷基和天然氨基酸侧链;R3选自烷基和芳烷基;R4选自氢和烷基;或R2和R4与分隔它们的-C-N-部分一起形成杂环;以及NT选自核碱基和核碱基前药部分。
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