申请/专利权人：青岛大学

申请日：2022-09-26

公开（公告）日：2023-05-16

公开（公告）号：CN116121247A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P19/06

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.06.02#实质审查的生效;2023.05.16#公开

摘要：本发明属于生物医药技术领域，涉及一种促进ABCG2基因表达的saRNA及其应用；首次设计了靶向ABCG2基因的saRNA，包括人类ABCG2saRNA为saRNA‑1′、saRNA‑2′，小鼠ABCG2saRNA为：saRNA‑1、saRNA‑2；通过将saRNA转染进入细胞，分别在人和小鼠肾小管上皮细胞中实现了ABCG2基因的高表达；并通过细胞水平和小鼠模型的UA外排实验，证明提高ABCG2基因的表达可以促进细胞内UA的外排，血液中的尿酸排泄至尿中；为制备以ABCG2为靶的用于治疗高尿酸血症或痛风的小RNA药物提供了实验基础。

主权项：1.促进人类ABCG2基因表达的saRNA，其特征在于，saRNA为saRNA-1′或saRNA-2′，saRNA-1′序列为SEQIDNO:1和SEQIDNO:2；saRNA-2′序列为SEQIDNO:3和SEQIDNO:4；saRNA-1′序列为：正义链：5′-CAAGCAUCCACUUUCUCAGdTdT-3′SEQIDNO:1反义链：5′-CUGAGAAAGUGGAUGCUUGdTdT-3′SEQIDNO:2；saRNA-2′序列为：正义链：5′-AGACGAGGUACUGAUCAGCdTdT-3′SEQIDNO:3反义链：5′-GCUGAUCAGUACCUCGUCUdTdT-3′SEQIDNO:4。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 青岛大学 促进ABCG2基因表达的saRNA及其应用

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