申请/专利权人：梅兹治疗公司

申请日：2022-04-05

公开（公告）日：2024-02-20

公开（公告）号：CN117580950A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20210406 US 63/171,522","20220222 US 63/312,808"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.23#实质审查的生效;2024.02.20#公开

摘要：本公开涉及UNC13A隐蔽外显子剪接变体特异性抑制剂用于减少细胞中的UNC13A隐蔽外显子剪接变体的表达、减少细胞中的磷酸化TAR‑DNA结合蛋白‑43TDP‑43、治疗受试者的TAR‑DNA结合蛋白‑43TDP‑43蛋白病或治疗已被鉴定为具有在UNC13A的内含子20‑21中的UNC13A突变的受试者的方法中的用途。还考虑了针对UNC13A隐蔽剪接变体的反义寡核苷酸。

主权项：1.一种减少细胞中的UNC13A隐蔽外显子剪接变体的表达的方法，其包括施用UNC13A隐蔽外显子剪接变体特异性抑制剂，其中：a所述UNC13A隐蔽外显子剪接变体包含UNC13A隐蔽外显子剪接变体成熟mRNA转录物的外显子20和外显子21之间的隐蔽外显子；并且b所述UNC13A隐蔽外显子剪接变体特异性抑制剂包括反义寡核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 梅兹治疗公司 用于治疗TDP-43蛋白病的组合物和方法

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