申请/专利权人：深圳市眼科医院(深圳市眼病防治研究所)

申请日：2023-12-13

公开（公告）日：2024-03-19

公开（公告）号：CN117717632A

主分类号：A61K48/00

分类号：A61K48/00;A61K38/17;A61P27/02;A61P9/10

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.05#实质审查的生效;2024.03.19#公开

摘要：本发明涉及利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂及制备方法，药剂携带有靶向基因组VEGFR2的LTR‑U6‑epegRNA‑EF1α‑nSpCas9‑RT‑LTR和LTR‑U6‑nickingsgRNA‑EF1α‑MLH1dn‑LTR；本申请的药剂，通过LTR‑U6‑epegRNA‑EF1α‑nSpCas9‑RT‑LTR和LTR‑U6‑nickingsgRNA‑EF1α‑MLH1dn‑LTR对VEGFR2基因位点编辑，使得视网膜VEGFR2T17967A更早的突变产生终止密码子TAG,K796stop和DN‑VEGFR2，从而阻断了视网膜VEGFR2的表达和活性，阻断OIR小鼠模型的视网膜异常血管生成，达到预防病理性视网膜血管生成目的。

主权项：1.一种利用增强的先导编辑阻断异常血管生成的药剂，其特征在于，所述药剂携带有靶向基因组VEGFR2的LTR-U6-epegRNA-EF1α-nSpCas9-RT-LTR和LTR-U6-nickingsgRNA-EF1α-MLH1dn-LTR。

全文数据：

权利要求：

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