申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2017-11-22

公开（公告）日：2024-03-26

公开（公告）号：CN117757791A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P35/00;A61P43/00

优先权：["20161123 US 62/425,907","20170822 US 62/548,589","20170921 US 62/561,514"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.12#实质审查的生效;2024.03.26#公开

摘要：本发明的一个方面涉及能够抑制靶基因表达的双链RNAdsRNA试剂。该dsRNA分子的反义链包含出现在种子区域的至少一个热去稳定化核苷酸；该dsRNA包含至少四个2'‑氟修饰，并且该dsRNA分子的有义链包含配体，其中该配体是ASGPR配体。本发明的其他方面涉及包含这些适于治疗用途的dsRNA分子的药物组合物以及通过给予这些dsRNA分子来抑制靶基因的表达例如用于治疗各种疾病病症的方法。

主权项：1.一种能够抑制靶基因表达的双链RNAdsRNA分子，该双链RNA分子包含有义链和反义链，每条链具有14至40个核苷酸，其中该反义链与靶序列具有足够的互补性以介导RNA干扰，其中所述反义链在5'区域的前9个核苷酸位置内包含双链体的一个热去稳定化修饰或其前体，其中所述有义链任选地包含配体，并且其中所述热去稳定化修饰是解锁的核酸UNA、与所述dsRNA分子内相对链中相对核苷酸的错配、脱碱基修饰或除乙二醇核酸GNA之外的非环核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 具有降低的脱靶效应的修饰的RNA试剂

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