申请/专利权人：阿塔兰塔治疗公司

申请日：2022-06-02

公开（公告）日：2024-03-29

公开（公告）号：CN117795069A

主分类号：C12N15/11

分类号：C12N15/11;A61K48/00

优先权：["20210602 US 63/195,993"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.03.29#公开

摘要：本公开提供了单链或双链治疗性寡核苷酸例如，siRNA、shRNA、miRNA、gRNA和ASO，其具有多个部分或完全被多种二价阳离子例如，Ba2+、Be2+、Ca2+、Cu2+、Mg2+、Mn2+、Ni2+或Zn2+，或其组合饱和的阳离子结合位点。所述治疗性寡核苷酸可含有特定模式的核苷修饰和核苷间键联修饰，作为包含所述治疗性寡核苷酸的药物组合物。所述siRNA分子可以是分支siRNA分子，诸如二分支、三分支或四分支siRNA分子。所公开的siRNA分子还可以特征在于5'磷稳定部分和或疏水部分。另外，本公开提供了用于将本公开的所述siRNA分子递送至受试者，诸如鉴定为患有疾病的受试者的中枢神经系统的方法。

主权项：1.一种将短干扰RNAsiRNA分子递送至受试者的方法，所述方法包括以包含一种或多种二价阳离子的盐的形式将所述siRNA分子施用至所述受试者的中枢神经系统。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿塔兰塔治疗公司 用于将治疗性寡核苷酸递送至中枢神经系统的组合物和方法

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