申请/专利权人：北京悦康科创医药科技股份有限公司

申请日：2023-11-06

公开（公告）日：2024-02-20

公开（公告）号：CN117210468B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P9/10;A61P9/00

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.02.20#授权;2023.12.29#实质审查的生效;2023.12.12#公开

摘要：本公开涉及靶向调控PCSK9基因表达的siRNA及其应用。实验结果显示，一些交替修饰和特定模板修饰的寡核苷酸序列，能够显著抑制PCSK9表达，可用于开发治疗PCSK9相关疾病的药物。

主权项：1.用于降低PCSK9的表达的双链RNAi剂，其包含由以下正义链和反义链配对组成的寡核苷酸双链体：所述正义链由SEQIDNO.4所示的序列或其修饰序列组成，其中，SEQIDNO.4所示的序列如下：GAAGAUAUUUAUUCUGGGUUU；所述反义链由SEQIDNO.16所示的序列或其修饰序列组成，其中，SEQIDNO.16所示的序列如下：AAACCCAGAAUAAAUAUCUUCAA。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 北京悦康科创医药科技股份有限公司 靶向调控PCSK9基因表达的siRNA及其应用

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