申请/专利权人：爱迪塔斯医药公司

申请日：2017-03-14

公开（公告）日：2024-04-02

公开（公告）号：CN117802102A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;C12N9/22;C12N15/85;C12N15/90;C12N5/10;A61K31/713;A61K48/00;A61K38/46;A61P43/00;A61P7/06

优先权：["20160314 US 62/308,190","20170208 US 62/456,615"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.19#实质审查的生效;2024.04.02#公开

摘要：披露了用于治疗β血红蛋白病的CRISPRCAS相关组合物和方法。

主权项：1.一种gRNA分子，所述gRNA分子包含靶向结构域，所述靶向结构域包含与完全或部分位于HBG1或HBG2调控区域内的靶结构域互补或部分互补的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 爱迪塔斯医药公司 用于治疗β-血红蛋白病的CRISPR/CAS相关方法和组合物

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