申请/专利权人：箭头药业股份有限公司

申请日：2022-05-25

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117858949A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;C07H21/02;C12N15/11;C12Q1/68

优先权：["20210528 US 63/194370"]

专利状态码：在审-公开

法律状态：2024.04.09#公开

摘要：描述了RNAi试剂、包含RNAi试剂的组合物以及用于抑制粘蛋白5ACMUC5AC基因的方法。本文公开的MUC5ACRNAi试剂和RNAi试剂缀合物抑制MUC5AC基因的表达。还描述了包含一种或多种MUC5ACRNAi试剂、任选的一种或多种另外治疗剂的药物组合物。所描述的MUC5ACRNAi试剂在体内向肺上皮细胞的递送提供MUC5AC基因表达的抑制和MUC5AC产生的减少，这可以给受试者包括人受试者提供治疗益处，用于治疗多种疾病，包括粘液阻塞性肺病诸如重度哮喘和多种癌症。

主权项：1.用于抑制粘蛋白5AC基因的表达的RNAi试剂，其包含：包含至少17个连续核苷酸的反义链，其与在表2或表3中提供的任一个序列相差0或1个核苷酸；和有义链，其包含与所述反义链至少部分地互补的核苷酸序列。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 箭头药业股份有限公司 用于抑制粘蛋白5AC(MUC5AC)的表达的RNAi试剂、其组合物及其使用方法

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