申请/专利权人：萨勒普塔医疗公司

申请日：2014-03-14

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117844807A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P21/00

优先权：["20130314 US 61/784547"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.26#实质审查的生效;2024.04.09#公开

摘要：本发明涉及适合促进在人类抗肌营养不良蛋白基因中的外显子跳跃的新反义化合物和组合物。本发明描述了能够结合在人类抗肌营养不良蛋白基因中的选定的靶标位点以诱发外显子44跳跃的反义分子。

主权项：1.能够结合选定的靶标以诱发在人类抗肌营养不良蛋白基因中的外显子跳跃的反义寡聚体，其中所述反义寡聚体包含特异性杂交至选自H44A-07+15、H44A-08+15、H44A+62+89、H44A-06+15、H44A-08+17、H44A-07+17和H44A-06+17的外显子44靶标区的碱基序列，其中所述寡聚体的碱基连接吗啉环结构，且其中所述吗啉环结构通过接合一个环结构的吗啉氮到邻近环结构的5'外环碳的含磷亚基间键接合。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 萨勒普塔医疗公司 用于治疗肌营养不良的外显子跳跃组合物

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