申请/专利权人：中国药科大学

申请日：2024-01-10

公开（公告）日：2024-04-09

公开（公告）号：CN117838870A

主分类号：A61K47/34

分类号：A61K47/34;A61K31/713;A61P35/00

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2024.04.26#实质审查的生效;2024.04.09#公开

摘要：本发明属于生物医药技术领域，具体涉及负载小干扰RNA的氟功能化修饰两亲性树形分子递送系统及其制备方法和应用。该递送系统包括递送成分和治疗成分，递送成分是氟功能化修饰的两亲性树形分子，治疗成分是其负载的具有靶向基因抑制效果的siRNA。所述的siRNA递送系统为氟功能化修饰的两亲性树形分子在水溶液中与化学合成的小干扰RNA自组装形成的带正电荷的纳米颗粒。所述的药物递送系统可以能够有效负载并保护siRNA，形成稳定的复合物，提高其在生理环境的血清条件下的稳定性，从而安全高效地递送siRNA至靶部位，并具有显著的基因沉默活性及良好的生物相容性，在生物医药领域有较好的应用前景。

主权项：1.一种负载siRNA的氟功能化修饰的两亲性树形分子递送系统，其特征在于，该递送系统包括递送成分和治疗成分，递送成分是氟功能化修饰的两亲性树形分子，治疗成分是其负载的具有靶向基因抑制效果的siRNA；所述的氟功能化修饰的两亲性树形分子在水溶液中与siRNA通过静电相互作用自组装形成表面带正电荷的纳米颗粒；所述的氟功能化修饰的两亲性树形分子为式I所示结构的化合物，或其药学上可接受的盐， 其中，R1为生物相容性良好的C1-10氟代烷基；R2为C、N、O或S；R3为C0-20的亚烷基；R4为氨基或

全文数据：

权利要求：

百度查询： 中国药科大学 一种基于两亲性树形分子的小干扰RNA递送系统及其制备方法和用途

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