申请/专利权人：武汉泽智生物医药有限公司

申请日：2019-07-16

公开（公告）日：2019-12-06

公开（公告）号：CN110540990A

主分类号：C12N15/113(20100101)

分类号：C12N15/113(20100101);A61K31/713(20060101);A61P35/00(20060101);A61P17/00(20060101)

优先权：

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2019.12.31#实质审查的生效;2019.12.06#公开

摘要：本发明公开了一组沉默小眼畸形转录因子靶基因mRNA表达的小干扰RNA分子。本发明提供的siRNA的反义链由19‑29个核苷酸组成，正义链由15‑21个核苷酸组成；正义链与反义链之间有15‑19个核苷酸互补组成双链结构。本发明提供的siRNA中的所有核苷酸或部分核苷酸等2’‑核糖上可以进行修饰，防止核苷酶降解。本发明提供的siRNA分子或同源性大于60%的分子结构，可单独或联合使用，对靶基因MITFmRNA表达的沉默效率达到40%以上，可治疗MITF突变或过表达引起的疾病或皮肤色素沉着。

主权项：1.一种沉默小眼畸形转录因子mRNA表达的siRNA序列，siRNA序列为正义链和反义链组成双链结构分子的核苷酸序列，其特征在于：所述的siRNA序列的靶序列、正义链和反义链分别为下列品种中的一种：siMITF-m-2:靶序列：CTGGAAATGCTAGAATATA，正义链：5'-CUGGAAAUGCUAGAAUAUAdTdT-3'，反义链：5'-UAUAUUCUAGCAUUUCCAGdTdT-3'；siMITF-m-5：靶序列：CCTAGAATCAAGTTATAAT，正义链：5'-CCUAGAAUCAAGUUAUAAUdTdT-3'，反义链：5'-AUUAUAACUUGAUUCUAGGdTdT-3'；siMITF-m-8:靶序列：GAACGAAGAAGAAGATTTA，正义链：5'-GAACGAAGAAGAAGAUUUAdTdT-3'，反义链：5'-UAAAUCUUCUUCUUCGUUCdTdT-3'；siMITF-m-9:靶序列：GAAGAAGATTTAACATAAA，正义链：5'-GAAGAAGAUUUAACAUAAAdTdT-3'，反义链：5'-UUUAUGUUAAAUCUUCUUCdTdT-3'；siMITF-m-10:靶序列：CCACTTTAGCAAATAAACA，正义链：5'-CCACUUUAGCAAAUAAACAdTdT-3'，反义链：5'-UGUUUAUUUGCUAAAGUGGdTdT-3'。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 武汉泽智生物医药有限公司 沉默小眼畸形转录因子mRNA表达的siRNA分子

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