申请/专利权人：阿尔尼拉姆医药品有限公司

申请日：2021-06-17

公开（公告）日：2023-06-02

公开（公告）号：CN116209760A

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113

优先权：["20200618 US 63/040,587","20210226 US 63/153,983"]

专利状态码：在审-实质审查的生效

法律状态：2023.06.20#实质审查的生效;2023.06.02#公开

摘要：本发明涉及靶向黄嘌呤脱氢酶XDH基因的RNAi剂例如dsRNA剂。本发明还涉及使用这种RNAi剂抑制XDH基因的表达的方法，以及在受试者中治疗或预防XDH相关疾病的方法。

主权项：1.一种双链核糖核酸dsRNA，其用于抑制黄嘌呤脱氢酶XDH在细胞中的表达，其中所述dsRNA包含形成双链区域的有义链和反义链，其中所述反义链包含与表2至表3和表6至表7中任一表中的任一反义核苷酸序列相异不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 阿尔尼拉姆医药品有限公司 黄嘌呤脱氢酶(XDH)iRNA组合物及其使用方法

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