申请/专利权人：厦门甘宝利生物医药有限公司

申请日：2022-10-24

公开（公告）日：2023-10-03

公开（公告）号：CN115851723B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P1/16;A61P29/00;A61P9/00;A61P25/00;A61P3/00;A61P3/06;A61P9/10;A61P7/02

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2023.10.03#授权;2023.04.14#实质审查的生效;2023.03.28#公开

摘要：本发明属于生物医药领域，具体涉及一种抑制LPA基因表达的RNA抑制剂或其药学上可接受的盐，所述RNA抑制剂的结构中还含有载体结构5'MVIP和3'MVIP。本申请提供的RNA抑制剂干扰LPAmRNA的翻译模板功能，持续高效地抑制LPA基因表达，使血液中LPa水平持续降低，可用于治疗和或预防与LPa的水平升高相关的疾病。

主权项：1.一种抑制LPA基因表达的RNA抑制剂或其药学上可接受的盐，其中，所述RNA抑制剂由链长为19-23的正义链和反义链通过碱基配对形成，并且所述正义链和反义链之间至少有85％的碱基互补；所述正义链和或反义链的部分或全部核苷酸糖基2'位的-OH可以被取代，其中，所述取代基团为氟或甲氧基；所述正义链和或反义链的末端中至少有一个末端的三个相邻核苷酸之间的磷酸酯键可以被硫代；所述反义链与靶序列形成互补性区域，所述靶序列为LPAmRNA不同位置处的多个区域，所述多个区域具有相同的至少15个连续的核苷酸，所述靶序列选自LPAmRNANM_005577.4中312-332、654-674、996-1016、1338-1358、1680-1700、2022-2042和2364-2384之间的任意一个核苷酸区域；或者，所述反义链与靶序列形成互补性区域，所述靶序列为LPAmRNA不同位置处的多个区域，所述多个区域具有相同的至少15个连续的核苷酸，所述靶序列选自LPAmRNANM_005577.4中493-512、1861-1880和2203-2222之间的任意一个核苷酸区域，所述正义链为SEQIDNO.11；且所述反义链为SEQIDNO.25：正义链：5'cagcuccuuauuguuauacga3'SEQIDNO.11反义链：5'ucguauaacaauaaggagcug3'SEQIDNO.25；或者，所述正义链为SEQIDNO.8；且所述反义链为SEQIDNO.21：正义链：5'ugguaauggacagaguuauca3'SEQIDNO.8反义链：5'auaacucuguccauuaccaug3'SEQIDNO.21；其中，g＝鸟苷酸，a＝腺苷酸，u＝尿苷酸，c＝胞苷酸。

全文数据：

权利要求：

百度查询： 厦门甘宝利生物医药有限公司 一种抑制LPA基因表达的RNA抑制剂及其应用

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