申请/专利权人：上海鼎新基因科技有限公司

申请日：2023-12-11

公开（公告）日：2024-03-29

公开（公告）号：CN117384907B

主分类号：C12N15/113

分类号：C12N15/113;A61K31/713;A61P3/06;A61P35/00;A61P35/04;A61P9/00

优先权：

专利状态码：有效-授权

法律状态：2024.03.29#授权;2024.01.30#实质审查的生效;2024.01.12#公开

摘要：本发明属于基因治疗技术领域，具体涉及一种抑制PCSK9表达的siRNA分子及其应用。具体为抑制PCSK9表达的siRNA分子包括互补形成双链区的正义链和反义链及其药物组合物。上述siRNA分子对PCSK9基因具有较高的沉默效率和持久的沉默效果，可应用于制备用于抑制PCSK9的蛋白表达的产品，制备用于降低血清中低密度脂蛋白或低密度脂蛋白胆固醇浓度的产品，以及制备用于缓解由PSCK9基因介导的疾病的症状的产品。

主权项：1.一种用于抑制PCSK9表达的siRNA分子，其特征在于，所述siRNA分子为如下1~4任一结构：1正义链序列为：5'-LICA-1-smAmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCmUmUmUmUmGsmUsB-3'，反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAmAmAmAmCfAmGfGmUmCmUsmAsmG-3'；2正义链序列为：5'-LICA-2-smAmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCmUmUmUmUmGsmUsB-3'，反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAmAmAmAmCfAmGfGmUmCmUsmAsmG-3'；3正义链序列为：5'-BsmAsmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCmUmUmUmUmGmUs-LICA-3-3'，反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAmAmAmAmCfAmGfGmUmCmUsmAsmG-3'；4正义链序列为：5'-BsmAsmGmAmCmCmUfGmUfUfUfUmGmCmUmUmUmUmGmUs-L96-3'，反义链序列为：5'-mAsfCsmAmAmAfAmGmCmAmAmAmAmCfAmGfGmUmCmUsmAsmG-3'；其中，A、U、G和C分别表示以腺嘌呤、尿嘧啶、鸟嘌呤和胞嘧啶为碱基的核苷酸；m表示该字母m右侧相邻的一个核苷酸为2’-O-甲基修饰的核苷酸；f表示该字母f的右侧相邻的一个核苷酸为2’-氟修饰的核苷酸，s表示该字母s左右两端的核苷酸是通过硫代磷酸酯键连接，B表示无碱基核糖；LICA-1的结构式为： ；LICA-2的结构式为： ；LICA-3的结构式为： ；L96的结构式为： 。

全文数据：

权利要求：

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